Koniec ze zbiórkami na najdroższy lek świata dla najmłodszych. Możliwe, że nie będą już potrzebne. Ale nie tak od razu. Bo wprawdzie Ministerstwo Zdrowia zapowiada, że terapia genowa dla dzieci chorych na SMA od września będzie refundowana, ale jednocześnie zastrzega, że skorzystać z niej będą mogły te do 6. miesiąca życia, zdiagnozowane w programie przesiewowym, u których nie zastosowano wcześniej innej formy leczenia. Maleńka Nadia ze Szczecinka wciąż więc potrzebuje ogromnej kwoty, żeby dostać lek dający jej szansę na normalne życie. Nie jest jedynym takim dzieckiem w Polsce. Ale już te maluszki, które rodzą się teraz i których rodzice usłyszą diagnozę: rdzeniowy zanik mięśni (SMA), mają szansę skorzystać z najnowszej terapii, która może w ogóle zatrzymać chorobę.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest chorobą uwarunkowaną genetycznie. Powoduje osłabienie mięśni i ich stopniowy zanik, co prowadzi nie tylko do znacznej niepełnosprawności ruchowej, ale też trudności z oddychaniem, przełykaniem, trawieniem… Nowoczesne terapie mogą zatrzymać postęp choroby, a nawet