niedziela, 08 grudnia 2019.
Strona główna > Wiadomości > Pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową

Pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową

Pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową
Data publikacji: 2019-08-01 19:55
Ostatnia aktualizacja: 2019-08-07 13:24
Wywietleń: 867 406187

Pierwsi mali pacjenci, chorujący na rdzeniowy zanik mięśni, rozpoczęli terapię lekową w szczecińskim szpitalu Zdroje. Dzięki podawanemu specyfikowi jest szansa na zahamowanie postępu choroby.

- To przełom w leczeniu dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Do tej pory mogliśmy leczyć tylko i wyłącznie objawowo, czyli łagodzić objawy choroby. Nie potrafiliśmy zahamować jej postępu ani zmniejszyć śmiertelności. Dzięki temu lekowi mamy nadzieję i na ograniczenie śmiertelności, i na poprawę rozwoju tych dzieci – powiedziała kierująca Oddziałem Neurologii Wieku Rozwojowego i Pediatrii szpitala Zdroje dr Elżbieta Gadowska.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to genetyczna choroba układu nerwowo-mięśniowego, postępująca i nieuleczalna. W jej przebiegu dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych rdzenia kręgowego, które odpowiadają za przekazywanie impulsów z mózgu do mięśni, co powoduje ich osłabienie i stopniowy zanik. W najcięższych postaciach kończy się przedwczesną śmiercią chorego.

W chorobie postępuje osłabienie mięśni szkieletowych, a następnie ograniczenie ruchomości chorego, występuje też niewydolność oddechowa, problemy z przełykaniem i trawieniem, a także przykurcze mięśni.

Jedynym lekiem o udowodnionej skuteczności w leczeniu SMA jest obecnie nusinersen. Od tego roku jest dostępny także dla pacjentów w Polsce. Terapia prowadzona jest w ramach programu lekowego finansowanego przez NFZ.

- Lek, wpływając na nieuszkodzone geny, powoduje wytwarzanie prawidłowego białka (w większych ilościach), dzięki czemu zatrzymuje się postęp choroby i mogą się poprawić funkcje ruchowe pacjentów, daje im to też większy komfort życia. Mamy nadzieję, że w znaczny sposób ograniczy też śmiertelność u naszych pacjentów – powiedziała Gadowska.

W szpitalu Zdroje pierwsi dawki leku otrzymali 10-letnia Martyna i 2-letni Szymon z rozpoznaniem III typu SMA oraz 8-letni Wiktor, u którego zdiagnozowano II typ schorzenia.

- Ta trójka, która została zakwalifikowana do programu i której podaliśmy pierwsze dawki leku, to dzieci, które nie były do tej pory objęte żadnym leczeniem, czyli dzieci, u których rozpoznano chorobę, natomiast nie było do tej pory możliwości leczenia – wyjaśniła pediatra.

Monika Wójtowicz, mama Martyny, wyjaśniła, że choroba u jej córki bardzo postępuje. - W tej chwili nie chodzi po schodach, nie biega, nie skacze, ale też mamy nadzieję, że przy pomocy lekarstwa, rehabilitacji, odbudujemy wszystkie możliwości i Martyna w przyszłości będzie przede wszystkim samodzielna – mówiła. Zaznaczyła, że jej córka bardzo dobrze znosi leczenie. - Jest dzielna, uczy się wszystkiego, radzi sobie naprawdę dobrze, żyjemy z chorobą od ośmiu lat.

Pierwszym objawem u Szymona były trzęsące się rączki. - Poszłam wtedy do neurologa – podejrzewał chorobę, ale wtedy nie wiedzieliśmy, że to tak straszna choroba. W marcu tego roku Szymon zaczął upadać, jakby ktoś podkładał mu kołki pod nóżki, i nie mógł wstać – opowiadała mama chłopca Marzena Zgoła. Po diagnozie życie rodziny wyznaczają kolejne wizyty u lekarzy i rehabilitacja.

Zainteresowanie terapią w Zdrojach – jak poinformowano – wyrazili też rodzice pacjentów dotychczas leczonych poza granicami kraju. Do programu zgłoszono kolejne pięcioro dzieci.

(PAP)

Fot. PAP/Marcin Bielecki

Pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową Pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową Pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową Pierwsze dzieci z SMA rozpoczęły nową terapię lekową

Komentarze

Dodaj komentarz

Akceptuję regulamin. Link do regulaminu
Pogoda
6
na godz. 00:00
Zobacz prognozę na trzy dni

Przez granice

Dodatek specjalny do „Kuriera Szczecińskiego”
wienbe logo Oderpartnerschaft logo
CZYTAJ WIĘCEJ

Über die Grenzen

Sonderbeilage der Zeitung „Kurier Szczeciński”
wienbe logo Oderpartnerschaft logo
LESEN SIE MEHR

Filmy

Wielka Parada Mikołajów

Nekrologi

kondolencje

Sonda

Czy obowiązek tworzenia korytarza życia i jazdy na suwak zwiększą bezpieczeństwo na drogach?

 

W Kurierze Szczecińskim
Pierwsza strona
Kup najnowsze lub archiwalne wydanie Kuriera Szczecińskiego w wersji elektronicznej.
Przejdź do eKuriera
Zamieść ogłoszenie w Kurierze Szczecińskim oraz w wersji elektronicznej.
Daj Ogłoszenie