Jeszcze kilka lat temu taka historia kończyła się internetową zbiórką, odliczaniem milionów złotych i wyścigiem z czasem. Dziś kilkunastodniowy Daniel z Zachodniopomorskiego, który urodził się z SMA (rdzeniowym zanikiem mięśni) dostał ten sam, najdroższy lek świata, bez żadnej zrzutki - w pełni z refundacji NFZ. To kolejne dziecko w regionie, które dzięki powszechnym badaniom przesiewowym w kierunku SMA zostało zakwalifikowane do terapii genowej, zanim choroba zdążyła zaatakować jego mięśnie.

Lek podano Danielowi w Oddziale Neurologii Wieku Rozwojowego i Pediatrii Szpitala „Zdroje" w Szczecinie. Terapię w całości sfinansował Zachodniopomorski Oddział Narodowego Funduszu Zdrowia. Preparat podaje się dożylnie i tylko raz w życiu, a jego działanie - jak zapewniają lekarze - utrzymuje się już do końca życia pacjenta. To kolejny taki przypadek w województwie od 2024 roku, kiedy po raz pierwszy zastosowano tu tę terapię u noworodka.

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to rzadka choroba genetyczna, która atakuje neurony ruchowe w rdzeniu kręgowym i uszkadza białka odpowiedzialne za pracę