Franio Kępa, roczny chłopiec ze Szczecina chory na SMA, dostał w szpitalu w Lublinie terapię genową. - Czujemy niesamowitą ulgę, że nasze dziecko dostało wszystkie możliwe szanse na lepsze życie - mówią rodzice chłopca, czekając teraz na efekty leczenia.
Franio choruje na SMA, rdzeniowy zanik mięśni. Szansą dla niego była bardzo kosztowna terapia genowa, na którą potrzeba niemal 10 mln zł. Rodzice chłopca rozpoczęli zbiórkę pieniędzy w połowie lutego tego roku. Franio poruszył mnóstwo serc i szybko zyskał armię sprzymierzeńców. I choć sytuacja pandemii mocno wpłynęła na rzeczywistość, krzyżując plany wydarzeń i imprez, które miały pomóc w zbieraniu potrzebnej na leczenie kwoty, w pięć miesięcy udało się osiągnąć wymarzony cel.
Początkowo zakładano podanie terapii w Stanach Zjednoczonych. Okazało się jednak, że jest to możliwe również w Polsce. W czwartek (27 sierpnia) Franek dostał terapię genową w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie.
"Tak bardzo czekaliśmy na dzień podania leku - napisali rodzice dziecka na Facebooku. - Franio dostał każdą możliwą szansę na lepsze życie. Nie moglibyśmy mu kiedyś spojrzeć w oczy wiedząc, że mogliśmy zrobić coś jeszcze. Nie ma nowszego i lepszego leczenia. Spinraza jest pierwszym cudownym lekiem na SMA i uratowała Frankowi życie, a terapia genowa Zolgensma podarowała mu gen produkujący białko potrzebne do życia motoneuronom i tym samym mięśniom. Gen, który u nas, zdrowych ludzi działa na 100 procent. Teraz zostaje już tylko ciężka rehabilitacja. Samo podanie leku jest banalnie proste. Lek jest podawany dożylnie w pompie, a samo podanie trwa około godziny. (...) Emocje powoli opadają, a przed Franiem nowe życie. Teraz czekamy z niecierpliwością na pierwsze efekty. Dziękujemy Franioły. Dobro wraca".
Ada Kępa, mama chłopca, powiedziała nam tego dnia, że Franio ma się dobrze. W Lublinie zostaną przez miesiąc, bo konieczne są cotygodniowe kontrole w szpitalu.
- Mamy nadzieję, że synek zniesie podanie terapii bezobjawowo - mówi p. Ada. - Lek działa szybko i w parę dni po podaniu gen, który w czwartek Franio otrzymał, produkuje białko, potrzebne do pracy mięśni w takiej ilości, jak u zdrowego człowieka. Czekamy na efekty.
Anna Gniazdowska
Fot. Facebook
Na zdjęciu: Franek poruszył mnóstwo serc. Wszyscy mu mocno kibicują w zdrowieniu.
